FDAが認可したAI機器1,357件のうち、患者アウトカムで検証されたのはわずか3件

米食品医薬品局（FDA）が2025年12月5日までに認可したAIベースの医療機器1,357件のうち、登録された前向き臨床試験と結び付いているのはわずか34件（2.5%）。試験結果が公表されているのは12件（0.9%）、査読論文があるのは12件（0.9%）、そして感度や特異度といった解析上の指標だけでなく、死亡、脳卒中、入院、生活の質という患者にとって臨床的に意味のあるアウトカムで評価されたのは、たった3件（0.2%）だった（PLOS Digital Health、DOI 10.1371/journal.pdig.0001597）。「エビデンスの基盤が薄いことは想定していましたが、ここまでとは思いませんでした。FDAが臨床現場での使用を認可した1,357件のAI機器のうち、患者が本当に長く、あるいはより良く生きられるかを検証したのは3件だけです」（We expected the evidence base to be thin, but not this thin. Out of 1,357 AI devices the FDA has cleared for use in patient care, only three have been tested on whether patients actually live longer or better）。筆頭著者のRawan Abulibdeh氏（トロント大学）が、PLOS Digital Healthのプレスリリースでそう述べている。

手法を見ると、この地図がどれほど広いかが分かる。トロント大学が率いるチームには、MIT Critical Data、ベス・イスラエル・ディーコネス、ハーバードT.H.チャン、ジョンズ・ホプキンス、ムバララ（ウガンダ）、ベルゲン（ノルウェー）の研究者が加わっている。著者らはFDAの機器データベースとACR Data Science Instituteのカタログを、2025年12月5日までのClinicalTrials.govおよびPubMedと突き合わせた。標本では放射線科が1,059件（78%）と圧倒的に多く、循環器（9%）、神経（5%）、その他の領域（8%）が続く。登録済みの34試験のうち、73.5%は参加者500人未満、25%は100人未満。68%は米国内のみで実施され、94%は企業主導だった。サブグループ解析を報告しているのは9試験（27%）のみで、性別が5件、年齢が4件、民族が3件、言語によるものは皆無である。著者らは系統的な除外も記録している。妊娠は循環器領域の42%、放射線領域の33%の研究で除外され、小児集団はほぼ常に除外。神経領域では75歳超の除外が目立ち、英語を話さない人や認知機能に障害のある患者もしばしば除外されていた。

米国では、多くの医療AIソフトウェアが510(k)の経路で臨床現場に届く。この経路が求めるのは、すでに認可された機器との「実質的同等性」であって、患者で測定した臨床的便益の証明ではない。著者らは、規制上の承認が臨床的検証を追い越しており、十分な説明責任を伴わないイノベーションの危うさがあると指摘する。

JAMA Network Openの独立した研究（2026年6月11日）は、FDA認可のAI機器903件を分析し、43件（4.8%）がリコールされていたことを示した。認可からリコールまでの期間の中央値は458日。公表された臨床研究がない機器のハザード比は、公表研究のある機器に対して推定1.39だが、95%信用区間（0.84〜3.52）は1をまたいでいる。つまり差がまったくないという可能性も含んでおり、関連は示唆されただけで、証明されてはいない。

著者らが認める限界もある。公開レジストリに基づく手法では、企業内部の非公開バリデーションや未登録の研究を過小評価しかねない。510(k)の要約はすべてが参照できたわけではなく、AIを使わない機器との比較群も欠けている。加えて、集計は2025年12月5日で止まっており、臨床アウトカムで評価された3件の機器は、これまでに参照できた要約では特定されていない。PLOSの研究に対するFDAの公式な反論は、現時点では確認されていない。

これまでのところ、これらのツールは感度と特異度で測られてきた。足りないのは——そしてどんなベンチマークも代われないのは——死亡、入院、生活の質を扱う、ごく少数の実践的な臨床試験である。